人胚胎干細(xì)胞移植治“舞蹈病”有希望

  全程導(dǎo)醫(yī)網(wǎng) 綜合消息:經(jīng)過5年多潛心研究,復(fù)旦大學(xué)上海醫(yī)學(xué)院解剖與組織胚胎學(xué)系青年教師馬麗香,在長(zhǎng)江學(xué)者、復(fù)旦大學(xué)特聘教授張素春博士指導(dǎo)下,發(fā)現(xiàn)了來(lái)源于人胚胎干細(xì)胞的GABA能神經(jīng)細(xì)胞可以修復(fù)運(yùn)動(dòng)障礙,對(duì)治療人類亨廷頓病有重要意義。該研究的論文近日在線發(fā)表在國(guó)際頂尖學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》的子刊《細(xì)胞干細(xì)胞》雜志上。

  亨廷頓病(也稱“舞蹈病”)是先天性神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病,會(huì)導(dǎo)致病人的運(yùn)動(dòng)協(xié)調(diào)性和認(rèn)知能力逐漸喪失,最終致死,目前醫(yī)學(xué)界對(duì)此病束手無(wú)策。

  研究發(fā)現(xiàn),亨廷頓病是由于GABA能神經(jīng)細(xì)胞逐步退化后引起神經(jīng)環(huán)路紊亂,進(jìn)而導(dǎo)致病人出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)功能障礙和認(rèn)知能力逐漸喪失的一系列癥狀。研究團(tuán)隊(duì)的研究重點(diǎn)是,如何使人胚胎干細(xì)胞定向誘導(dǎo)分化為GABA能神經(jīng)細(xì)胞。因?yàn)镚ABA能神經(jīng)細(xì)胞是一種能分泌γ-氨基丁酸的神經(jīng)細(xì)胞,它是哺乳動(dòng)物中樞神經(jīng)系統(tǒng)中重要的抑制性神經(jīng)遞質(zhì),對(duì)機(jī)體的多種功能有重要調(diào)節(jié)作用,如果腦內(nèi)大量的GABA能神經(jīng)細(xì)胞死亡,就會(huì)產(chǎn)生舞蹈樣動(dòng)作。

  經(jīng)努力,馬麗香找到了一種可以從人胚胎干細(xì)胞中獲得大量GABA能神經(jīng)細(xì)胞的有效方法。他們將獲得的GABA能神經(jīng)細(xì)胞移植到患有亨廷頓病的模型鼠腦內(nèi),進(jìn)一步研究移植細(xì)胞與內(nèi)源細(xì)胞的整合情況。令人吃驚的是,模型鼠的運(yùn)動(dòng)功能障礙有了明顯減緩和改善,這證明被移植的細(xì)胞不僅能與內(nèi)源細(xì)胞整合,而且還能有效地修復(fù)腦內(nèi)損傷的環(huán)路。

  此前,腦神經(jīng)研究領(lǐng)域的神經(jīng)科學(xué)家都認(rèn)為成人腦神經(jīng)環(huán)路一旦被破壞很難修復(fù)。研究成果證明,移植的GABA能神經(jīng)細(xì)胞不僅能夠重建這條至關(guān)重要的環(huán)路,而且還能產(chǎn)生正確的神經(jīng)遞質(zhì),使細(xì)胞移植治療亨廷頓病成為可能。這項(xiàng)研究還說明,成人腦要比以前認(rèn)為的更具可塑性。

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