全程導(dǎo)醫(yī)網(wǎng) 綜合消息：隨著國際醫(yī)藥市場不斷變革，針對罕見病的“孤兒藥”市場發(fā)展近年來呈現(xiàn)迅猛勢頭，跨國巨頭紛紛搶占先機(jī)，其背后的政策引導(dǎo)經(jīng)驗值得借鑒。當(dāng)前生物技術(shù)發(fā)展為全球“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)帶來新機(jī)遇，而我國產(chǎn)業(yè)發(fā)展要迎頭趕上還需彌補(bǔ)多重缺失。有關(guān)專家提出：罕見病致醫(yī)療保障壓力增大 醫(yī)藥研制需國家扶持。
國內(nèi)針對孤兒藥發(fā)展的相關(guān)政策扶持滯后，僅于2009年發(fā)布了《關(guān)于印發(fā)新藥注冊特殊審批管理規(guī)定的通知》，對“孤兒藥”新藥注冊申請可實行特殊審批。
相比而言，發(fā)達(dá)國家高度重視“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)發(fā)展。美國、歐盟、日本、新加坡等超過30個國家和地區(qū)先后頒布了“孤兒藥”法案，通常給予權(quán)益擁有者市場獨(dú)占權(quán)保護(hù)、大量研發(fā)資金資助、臨床研究和新藥報批相對時間較短等特殊國家政策優(yōu)待。如美國在1983年《罕見病藥法案》實施前僅有不足10個“孤兒藥”上市，到2008年FD A批準(zhǔn)上市的“孤兒藥”達(dá)到325種;歐盟在2000年的“孤兒藥”法規(guī)實施前，僅有8種“孤兒藥”審核通過，到2009年已有47種“孤兒藥”審核通過。
美國強(qiáng)生集團(tuán)創(chuàng)新中心資深總監(jiān)夏明德指出，美歐一系列扶持政策的出臺，為這些國家產(chǎn)業(yè)發(fā)展奠定了良好基礎(chǔ)，不僅鼓勵社會資金進(jìn)入“孤兒藥”的研發(fā)環(huán)節(jié)，而且通過市場手段保障研發(fā)投入者有一定時間回收成本，同時價格也給予一定優(yōu)惠，以此來引導(dǎo)“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)進(jìn)入良性發(fā)展壯大軌道，控制社會醫(yī)療保障成本，值得借鑒。
生物技術(shù)帶來發(fā)展新機(jī)遇國內(nèi)產(chǎn)業(yè)提升需補(bǔ)三大缺失.業(yè)內(nèi)人士指出，近年來，借力生物技術(shù)發(fā)展，國外“孤兒藥”的研發(fā)效率已經(jīng)大幅提高。由于80%的罕見病都是遺傳病，隨著疾病相關(guān)生物學(xué)研究的深入，很多特異性作用靶點都有可能成為研發(fā)“孤兒藥”的突破口，生物技術(shù)的大量介入，為“孤兒藥”研發(fā)和市場快速擴(kuò)張帶來機(jī)遇，美國生物技術(shù)公司健贊因此被譽(yù)為“孤兒藥之王”。
神威藥業(yè)集團(tuán)有限公司研究院院長劉軍博等業(yè)內(nèi)專家認(rèn)為，由于“孤兒藥”針對的病比較罕見，而我國還沒有建立針對孤兒藥發(fā)展的專門政策體系，因此目前在國內(nèi)開發(fā)大規(guī)模孤兒藥研發(fā)還比較困難，綜合來看，產(chǎn)業(yè)發(fā)展需彌補(bǔ)三大缺失。
一是建立“孤兒藥”研發(fā)公共平臺，完善基礎(chǔ)數(shù)據(jù)。相關(guān)部門應(yīng)引導(dǎo)產(chǎn)業(yè)盡快明確罕見病和“孤兒藥”定義，構(gòu)建“孤兒藥”研發(fā)基礎(chǔ)平臺，借助醫(yī)改和發(fā)展移動醫(yī)療的契機(jī)，建立統(tǒng)一的罕見病患者電子病例檔案，統(tǒng)計國內(nèi)罕見病患者類別和人數(shù)，以便于“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)針對性選擇項目和為開展臨床試驗招募患者。
二是健全市場機(jī)制，調(diào)動市場主體積極性凝聚產(chǎn)業(yè)發(fā)展動力。一些業(yè)內(nèi)人士指出，目前整個國內(nèi)的藥物注冊體系、包括醫(yī)療體系，都不利于孤兒藥的發(fā)展，企業(yè)即便投入研發(fā)了，得到的利潤也比較小，市場動力不足。政府應(yīng)盡快制定我國的《罕見疾病防治法》，制訂罕見病管理和罕見病藥物管理制度;效仿國外法規(guī)授權(quán)“孤兒藥”擁有者附加的市場壟斷權(quán)、新藥定價、稅收優(yōu)惠政策等，打通市場機(jī)制。
三是大力促進(jìn)國內(nèi)企業(yè)與國際企業(yè)合作創(chuàng)新。創(chuàng)新和合作是全球藥業(yè)的趨勢，沒有創(chuàng)新就沒有新藥，就沒有仿制藥，目前許多企業(yè)出于短期視角考慮，主要做仿制藥，發(fā)展處于被動。
2012年10月，跨國制藥企業(yè)賽諾菲與中國醫(yī)藥工業(yè)研究總院簽署合作備忘錄，共同進(jìn)行我國首個罕見病領(lǐng)域疾病診斷及治療的聯(lián)合研究。政府應(yīng)支持產(chǎn)業(yè)內(nèi)類似的國際合作創(chuàng)新，同時借助政產(chǎn)學(xué)研聯(lián)合支持一批“孤兒藥”研發(fā)項目，鼓勵制藥企業(yè)投入“孤兒藥”研發(fā)。
