英國(guó)利用基因療法治愈白血病女童 全球首例

  全程導(dǎo)醫(yī)網(wǎng) 健康廣播:據(jù)國(guó)外媒體報(bào)道,一位名為L(zhǎng)ayla Richards的女童是在倫敦中部的大奧蒙德街醫(yī)院(簡(jiǎn)稱Gosh)接受了全新的白血病治療。科學(xué)家們借助一種全新的基因編輯技術(shù)來操控免疫細(xì)胞對(duì)抗疾病。

  這種療法此前只在實(shí)驗(yàn)室的小白鼠身上進(jìn)行過實(shí)驗(yàn)。醫(yī)生們稱這種治療取得效果幾乎是一個(gè)奇跡,而且非常令人吃驚。專家稱這有可能代表我們?cè)谥委煱籽☆I(lǐng)域的一種巨大的進(jìn)步。

  Layla在14周的時(shí)候就被診斷為癌癥,血液測(cè)試表明Layla患上了急性淋巴細(xì)胞白血病,這是最常見的一種兒童白血病。她接受了幾次化療而且也接受了骨髓移植。但是7周后,醫(yī)生告訴她的家人白血病又回來了。

  醫(yī)生們告訴她的父母沒有方法可以治愈她,而且建議采用姑息治療的方法。她的母親Lisa Foley是一位牙科前臺(tái)接待員,她聲稱:“我們不想接受姑息治療,因此我們請(qǐng)求醫(yī)生為我們的女兒嘗試任何可能的方法,即使這種方法之前從未有人嘗試過。”

  后來醫(yī)生告訴他們,醫(yī)院的專家最近在實(shí)驗(yàn)室研發(fā)出一種實(shí)驗(yàn)性療法。這種療法需要使用“分子剪刀”對(duì)基因進(jìn)行編輯,并且創(chuàng)造出基因修飾的免疫細(xì)胞,可以搜尋并殺死耐藥白血病。在接受這種治療之后,Layla在隔離病房中度過了幾個(gè)月時(shí)間,現(xiàn)在她的白血病已經(jīng)完全治愈而且正在家中康復(fù)。

  Layla的父親是一位司機(jī),他聲稱:“想到這種療法之前從未用于人類,我就感到害怕。但是即使有風(fēng)險(xiǎn)我們也毫無疑問想要進(jìn)行嘗試。Layla病的很嚴(yán)重而且她非常痛苦,我們必須做點(diǎn)什么。”

  醫(yī)生解釋稱,Layla接受了1毫升經(jīng)過基因編輯的細(xì)胞(這種細(xì)胞被稱為Ucart19細(xì)胞)輸入,她雖然出現(xiàn)了皮疹,但是其它似乎一切正常。幾周后Foley女士接到了醫(yī)生Richards先生的電話,他聲稱治療起作用了。

  Richards稱:“即使此刻她已經(jīng)完全痊愈,我們?nèi)匀徊恢牢磥頃?huì)發(fā)生什么。她仍然需要每月進(jìn)行一次骨髓檢查,而且或許以后都要服用藥物。”Foley稱:“我認(rèn)為我們是非常幸運(yùn)的,我們?cè)谡_的地方和恰當(dāng)?shù)臅r(shí)間獲得了一小瓶這種細(xì)胞。萬幸的是Layla將會(huì)康復(fù),而且有更多的孩子可能得到真正新療法的幫助。”

  Layla 的主治醫(yī)生,Gosh 醫(yī)院骨髓移植科的負(fù)責(zé)人,Paul Veys教授稱:“由于這是首次采用這種療法,我們并不清楚它是否有效或者什么時(shí)候才會(huì)有效果,因此當(dāng)我們看到療效的時(shí)候都感到非常高興。她的白血病非常具有侵略性,因此獲得這種療效可以說是一種奇跡。”

  Gosh醫(yī)院免疫學(xué)顧問,倫敦大學(xué)兒童健康研究院的Waseem Qasim教授稱:“我們只在一位非常小的女孩身上使用了這種療法,因此它是否同樣適用于所有的孩子,我們還需要謹(jǐn)慎。但這也是新基因工程技術(shù)使用的一個(gè)里程碑,如果這種療法可以復(fù)制,那它可能代表著白血病和其它癌癥治療的巨大進(jìn)步。”

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