全程導(dǎo)醫(yī)網(wǎng) 健康播報：科學(xué)家們最近發(fā)現(xiàn)了一種DNA“編輯”技術(shù)，通過這種技術(shù)人們將能夠修改危及人類生命的基因變異并有望在未來通過這種手段治愈疾病。
據(jù)報道，這種基因修改技術(shù)已經(jīng)治愈了活體的成年老鼠身上的基因遺傳肝病?？茖W(xué)家們通過極其精確的操作修正了老鼠基因表當(dāng)中的一個單獨的“字母”，這正是一個會影響肝臟新陳代謝的變異基因。
這項進(jìn)展可能很快就會應(yīng)用在病人的臨床試驗當(dāng)中，因為在人類身上同一個基因的類似變異也會導(dǎo)致基因疾病的發(fā)生。
加州大學(xué)伯克利分校教授，幫助發(fā)現(xiàn)這項技術(shù)的珍妮佛·唐娜表示，這項技術(shù)距離應(yīng)用在人類身上還有許多障礙需要跨越，但這種新治療手段的簡易性以及有效性都是非常讓人興奮的。
成簇的規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列(CRISPR)是一種可以讓研究人員改變幾乎所有動植物DNA結(jié)構(gòu)的技術(shù)，科學(xué)家利用這項技術(shù)定位并修改了肝臟基因上名為LAH的單個變異堿基對，據(jù)了解，LAH堿基對會導(dǎo)致酪氨酸在人體內(nèi)的致命堆積。
此外，這項技術(shù)的精確度也令人稱奇，因為在DNA的30億個堿基對當(dāng)中進(jìn)行篩選，就像是要在厚厚的百科全書中找到一個錯誤的字母一樣困難。
CRISPR技術(shù)是和一種叫做Cas9的DNA切割蛋白質(zhì)共同使用的，它通過高壓靜脈注射來實施。借助這種方式，科學(xué)家們改變了實驗老鼠1/3的肝臟細(xì)胞基因，治愈了老鼠的疾病。
據(jù)美國麻省理工學(xué)院的研究人員，此次研究的領(lǐng)導(dǎo)者安德森介紹，這次的的進(jìn)展最根本的突破在于讓人們可以修改基因缺陷，實際的改變DNA本身。
CRISPR技術(shù)在1987年被發(fā)現(xiàn)，但科學(xué)家們直到最近才意識到這項技術(shù)在動物和人類身上應(yīng)用的前景。
人體試驗進(jìn)行以后，科學(xué)家們將嘗試解決CRISPR技術(shù)在人類身上安全應(yīng)用的問題，因為高壓靜脈注射可能具有很高的風(fēng)險。目前研究人員正在試圖尋找另一種實施這項基因療法的途徑。
